當前血液疾病中，急性骨髓性白血病（AML）與骨髓纖維化（MF）代表兩種在診療與生活品質上都極具挑戰的疾病。AML 是造血系統的惡性腫瘤，源自骨髓中異常芽細胞的快速增生，患者常以貧血、感染、出血傾向就醫；診斷仰賴骨髓檢查與分子檢測，治療上因應風險分層，整合化療、標靶與臨床試驗。MF 則是一種骨髓微環境長期發炎與纖維沉積的疾病，常見脾臟腫大、倦怠與體重下降等症狀，嚴重時可能演變為貧血加劇或轉化為急性白血病。兩者的共通挑戰在於微環境的失衡與免疫調控的紊亂，使得「僅靠殺傷腫瘤」往往不足以帶來持久緩解。
造血幹細胞移植（HSCT）目前仍是部分高風險 AML 與 MF 的根治性選項。透過提供健康的造血系統與免疫攻擊效果，可望清除殘存腫瘤；但移植亦伴隨年齡、共病、感染與移植物對宿主病（GVHD）等風險，因此「如何同時修復骨髓微環境、降低發炎纖維化並改善移植耐受性」成為臨床重要未竟課題。
臍帶間質幹細胞（umbilical cord mesenchymal stem cells, UC‑MSCs）近年在再生醫學與免疫調節領域受到矚目。其來源安全、培養可及、免疫原性低，且能分泌多種細胞激素與胞外囊泡（EVs），具有調控免疫、抑制過度發炎、促進組織修復與抗纖維化等特性。與造血幹細胞不同，UC‑MSCs 並非用以「取代」造血，而是透過重塑微環境、協助造血功能恢復，可能成為傳統治療與移植策略的關鍵輔助。
本次演講將以通俗語言先行介紹 AML 與 MF 的臨床樣貌、診斷關鍵與現行治療佈局，帶出骨髓微環境與免疫失衡在疾病自然史中的角色，並簡述 HSCT 的適應症與侷限，讓大家對「治療不只針對腫瘤本身，更需照顧其賴以存活的土壤」有整體認識。進而聚焦 UC‑MSCs 的生物學基礎與臨床前證據，說明其在抑制發炎、調節巨噬細胞與纖維母細胞活性，以及透過 EVs 傳遞修復訊號等機轉。
我們團隊的初步動物研究顯示，在骨髓纖維化小鼠模型中，經 UC‑MSCs 介入後，骨髓纖維化染色程度下降、脾臟腫大獲得改善，並觀察到與造血微環境修復相符的變化。雖然這些結果仍屬臨床前證據，尚需更嚴謹的臨床試驗驗證其安全性與有效性，但已提供「以微環境為標的」的新思路，特別是對於發炎驅動、纖維化顯著且對標準治療反應有限的族群，UC‑MSCs 有潛力成為多學科整合治療的一環。
展望未來，UC‑MSCs 可望在三個面向創造價值：第一，作為移植前後的「微環境調節者」，降低發炎與纖維化、提升造血功能復原；第二，結合現有標靶或免疫治療，透過「腫瘤‑微環境雙標的」策略延長反應持久性；第三，發展來源標準化與產品化（含 EVs）之先導臨床研究，建立可擴充的製程與品質控管。國內產學醫若能攜手於標準製程、適應症選擇與臨床設計上通力合作，將有機會在血液疾病的精準與再生醫學交會處，提出具國際競爭力的解方。
總而言之，AML 與 MF 的治療正從「單點攻擊」走向「系統修復」。臍帶間質幹細胞並非萬靈丹，但其免疫調控與抗纖維化特質，讓我們看見改善骨髓土壤、支持長期造血與提升治療耐受性的希望。期待藉由本場分享，促進醫界與社會各界對再生醫學的理解與支持，為血液疾病患者開啟更安全、有效且可近的治療新篇章。
